2024年1月28日，Saol Therapeutics公司宣布，其新型药物SL1009（即二氯乙酸钠[DCA]口服溶液）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查。这款药物被提出用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症（PDCD），并且已经获得孤儿药、快速通道以及罕见儿科疾病的认证。FDA预计在2025年5月27日之前做出正式的批准决定。此次审查的加速标志着SL1009作为一种新型疗法在应对这一严重罕见疾病方面具有潜力。接下来，我们将深入探讨SL1009的作用机制、临床试验数据以

2025年2月4日，生物制药公司Supernus Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其推出的ONAPGO（盐酸阿扑吗啡注射剂）作为一种新的治疗药物，专门用于缓解晚期帕金森病（Parkinson’s Disease，PD）患者的运动波动问题。这一批准的获得，为帕金森病患者提供了新的治疗选择，并且ONAPGO是首个也是唯一一个被批准用于治疗成人晚期帕金森病运动波动的皮下注射药物。 什么是ONAPGO？ ONAPGO是一种盐酸阿扑吗啡注射剂，之前的名称为SPN-830。作为一

关于司美跟替西那个好？两种都是属于刺激肠道分泌让你有饱腹感替西属于glp-1 /gip双受体激动剂其效果以及减重效果以及副作用均好于司美剂量对比研究表明5mg的替西效果优于1.0司美 其减重效果平均使用48周减重30公斤

2025年1月30日，Vertex制药公司宣布，美国FDA正式批准了其创新药物Journavx（suzetrigine）50mg口服片剂，用于治疗成人中至重度急性疼痛。这一批准使得Journavx成为美国市场上首款基于新机制的非阿片类止痛药，也是二十多年来首个用于急性疼痛治疗的新机制药物。Journavx的获批为急性疼痛患者提供了一个崭新的治疗选项，尤其是在阿片类药物滥用问题日益严重的背景下，具有重要的医学意义。 一、Journavx的独特作用机制 Journavx（suzetrigine）是一种口服的选择

2025年1月30日，Axsome Therapeutics公司宣布，其创新药物SYMBRAVO（meloxicam和rizatriptan）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于伴或不伴先兆的偏头痛成人患者的急性治疗。SYMBRAVO的上市标志着偏头痛治疗领域的一项重要突破，为数千万患者提供了一种更快速、更持久的治疗选择。 多机制作用：全面缓解偏头痛 SYMBRAVO采用独特的多机制治疗策略，靶向偏头痛发作的多个关键通路。其主要成分meloxicam和rizatriptan协同作用，不仅能够迅速缓解偏头痛

2025年1月29日，安进公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准其创新免疫治疗药物BLINCYTO®（贝林妥欧单抗）作为巩固治疗药物，用于新诊断的CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成年患者。此次批准的主要依据是由ECOG-ACRIN癌症研究组主导的3期E1910临床试验的结果，研究显示BLINCYTO联合多期化疗治疗的新诊断B-ALL患者，能显著提高患者的总生存率（OS），为B-ALL患者提供了新的治疗选择。 临床试验结果：BLINCYTO联合化疗的优越性 E1910

2025年1月30日，Celltrion宣布其研发的托珠单抗生物仿制药AVTOZMA（CT-P47，tocilizumab-anoh）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，作为ACTEMRA的生物仿制药，用于治疗一系列免疫相关疾病。AVTOZMA的批准意味着患者在多种疾病的治疗中将拥有一种新的治疗选择，特别是在类风湿性关节炎、巨细胞动脉炎以及COVID-19等领域。此批准为生物仿制药领域带来了新的进展，同时也为Celltrion公司在美国市场的影响力奠定了坚实的基础。 AVTOZMA的批准背景和临床研究

2025年1月27日，第一三共（Daiichi Sankyo）与阿斯利康（AstraZeneca）联合宣布，其共同研发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。此次批准适用于不可切除或转移性激素受体（HR）阳性，并且HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（带有膜染色的IHC 0）的成年乳腺癌患者。这些患者需通过FDA认可的检测方法确诊，并接受过至少一线内分泌疗法治疗转移性疾病后仍发生疾病进展。 此次获批为乳腺

FDA批准Enhertu拓展适应症 2025年1月27日，第一三共（Daiichi Sankyo）与阿斯利康（AstraZeneca）联合宣布，其共同开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（德曲妥珠单抗，trastuzumab deruxtecan）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（带有膜染色的IHC 0）的乳腺癌成年患者。 这些患者需要通过FDA批准的检测方法确诊，并且在接受至少一线内分泌疗法治疗后仍出现疾病进展

2025年1月22日，Medexus制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物Grafapex（treosulfan，曲奥舒凡）与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植（alloHSCT）患者的准备性治疗方案，适用于1岁及以上患有急性髓细胞白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的成人和儿童患者。此次批准标志着曲奥舒凡在移植前调理治疗中的应用进一步扩展，为MDS和AML患者提供了新的治疗选择。 曲奥舒凡的作用机制及应用背景 曲奥舒凡是一种烷化剂，

2025年1月21日，Catalyst Pharmaceuticals（下称Catalyst）宣布其在日本的子许可方DyDo Pharma（以下简称DyDo）已正式在日本市场推出FIRDAPSE®(amifampridine,阿米吡啶)10毫克片剂。该药物已获得批准，用于改善患有Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的患者的肌肉无力症状。此次FIRDAPSE在日本的上市，不仅标志着Catalyst在全球市场的扩展，也为日本的LEMS患者提供了一个新的治疗选择。 以上图片为FIRDAPSE(amifampridine，阿米吡啶)在致泰药业实拍图 FIRDAPSE(amifampridine,阿米吡啶)的全

【商品名】:QSYMIA 【成份名】:PHENTERMINE AND TOPIRAMATE EXTENDED-RELEASE 【Qsymia生产厂家】 VIVUS, Inc. 【Qsymia适应症】 1、Qsymia 用于对初始 BMI 为 30 kg/m2 或更高（肥胖）或 27 kg/m2 或更高（超重）且存在至少一种体重相关合并症（如高血压）的成人进行慢性体重管理；2型糖尿病或血脂异常，作为减少热量饮食和增加体力活动的辅助手段。 2、用于12 岁及以上肥胖儿科患者的慢性体重管理，定义为体重指数（BMI）在年龄和性别标准化时为 95% 或更高。 【Qsymia规格】

突破性单一疗法获批 2025年1月21日，强生公司宣布其鼻腔喷雾剂药物Spravato（艾氯胺酮，esketamine）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗难治性抑郁症（Treatment-Resistant Depression, TRD）的成人患者。此次批准不仅涵盖了其作为单一疗法的适应症，还进一步确立了Spravato在联合口服抗抑郁药治疗中的地位。至此，Spravato成为全球首个也是唯一一个被批准为难治性抑郁症单一疗法的药物。 现有适应症的延续与拓展 早在此前，Spravato就已被批

Replimune Group于2025年1月21日宣布，其开发的RP1（vusolimogene oderparepvec）联合抗PD-1抗体nivolumab治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请（BLA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并获得优先审查资格。这一里程碑事件标志着RP1治疗黑色素瘤迈向商业化的关键一步。根据FDA的审查时间表，RP1的PDUFA行动日期被定为2025年7月22日。 值得注意的是，这一组合疗法早在2024年11月就已获得FDA的“突破性治疗”指定，为该疗法在治疗黑色素瘤中的潜力提供了强有力

诺和诺德公司近日发布了STEP UP临床试验的主要数据，这是一项评估高剂量司美格鲁肽Semaglutide（7.2毫克）用于治疗肥胖成年人的随机对照研究。试验结果显示，这一剂量的Semaglutide(司美格鲁肽)在体重管理方面表现出显著的效果，为肥胖治疗提供了新选择。 Semaglutide的机制与多重适应症发展 Semaglutide是一种胰高血糖素样肽（GLP-1）受体激动剂，通过多种机制帮助患者实现体重控制： 抑制食欲：降低患者的饥饿感，从而减少热量摄入。 调节血糖：通过刺

2024年1月17日，安进公司发布新闻稿宣布，Lumakras（sotorasib，索托拉西布）与Vectibix（panitumumab，帕尼单抗）联合疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗具有KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。该治疗方案适用于那些曾接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗的患者。 此项批准是基于多中心随机、开放标签的CodeBreaK300研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05198934）的数据，研究结果表明，这一联合治疗能够显著改善

2024年1月17日，阿斯利康公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物Calquence（阿卡替尼，acalabrutinib）联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR）用于治疗先前未经治疗且不适合进行自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。同时，FDA还将2017年基于Calquence单药治疗二线MCL的加速批准转为完全批准。 套细胞淋巴瘤概述 套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的、侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该病的发病机制涉及B淋巴细胞在淋巴结套区区

2025年1月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan）上市，用于治疗无法切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，特别是那些已接受内分泌疗法和化疗的患者。这一批准为乳腺癌患者提供了新的治疗选择，也标志着ADC类药物在乳腺癌治疗中的不断进展。 一、TROPION-Breast01试验：基础与成果 此次FDA批准的关键依据是TROPION-Br

Cobenfy 是一种创新的精神分裂症治疗药物，可能是几十年来精神分裂症治疗领域的首个突破，采用全新的机制缓解症状，如幻听、幻觉、思维混乱、妄想以及过度的怀疑等。与传统的精神分裂症药物不同，Cobenfy 似乎不会导致体重增加、激动不安、嗜睡等副作用，这些副作用常常让患者不得不放弃原来的药物治疗方案。 这种药物由百时美施贵宝公司研发，名为 Cobenfy™（前称 KarXT），并于2024年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 Cobenfy 采用了

2024年1月15日，Alcresta Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大RELiZORB（固定化脂肪酶试剂盒）的适用范围，将其适应症扩大至年仅1岁且患有脂肪吸收不良的儿科患者。这一批准标志着RELiZORB在儿科领域的应用进一步扩展，也为患有此类疾病的年轻患者提供了更多治疗选择。 RELiZORB的研发背景与初期批准 RELiZORB是一种针对脂肪吸收不良患者的消化酶试剂盒。该药物的核心成分是固定化脂肪酶（immobilized lipase），其作用是模拟人体胰

2024年1月13日，卫材株式会社与渤健联合宣布，LEQEMBI（lecanemab-irmb）100mg/mL皮下自动注射器已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受进行生物制品许可申请（BLA）。该申请的目标是将LEQEMBI用于每周维持给药，以治疗轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆期的阿尔茨海默病（AD）患者。FDA的审查日期定为2025年8月31日，若获批准，这将为阿尔茨海默病的治疗带来新的突破，特别是在给药方式上的便捷性和患者的生活质量上。 阿尔茨海默病的治疗挑战与LEQEMBI的独特

心力衰竭（HF）是一种常见的临床综合征，随着全球人口的老龄化，心衰的发生率也在逐年上升。心衰的表现通常包括呼吸困难、水肿、乏力等症状，对患者的生活质量和生存期造成严重影响。根据左心室射血分数（LVEF），心衰可以分为不同类型，其中LVEF≥40%的心衰患者占比不小，但目前针对这一群体的治疗手段依然较为有限。近年来，随着新药的不断研发，治疗心衰的药物种类逐渐增多，其中拜耳公司推出的Kerendia（非奈利酮）便是其中的一款新型

Friedreich共济失调（FA）是一种罕见且具有高度复杂性的遗传性神经退行性疾病，涉及多个系统的损害，尤其是神经系统和心脏功能。近年来，随着对该疾病病理机制的深入理解以及技术手段的不断创新，治疗这一疾病的前景有所改善。2025年1月，Solid Biosciences宣布其基因疗法SGT-212获得美国FDA的研究新药（IND）批准，成为目前针对Friedreich共济失调的最具潜力的治疗方案之一。这一突破性的进展标志着对该病的治疗有了新的希望，尤其是在疗法的形式和给

地中海贫血是一种严重影响血液健康的遗传性疾病，给患者的生活带来了巨大挑战。随着医学研究的不断推进，新药的研发为改善患者病情提供了新的方向。其中，Agios制药公司研发的口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂mitapivat引起了广泛关注。这种创新药物不仅为地中海贫血患者带来了治疗可能，其最新申请也标志着药物研发的重要进展。 地中海贫血：一种亟待解决的遗传性疾病 地中海贫血是一种由基因突变导致的慢性血液病，患者的血红蛋白合成受到

小细胞肺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，通常源于肺气道并迅速发展，不仅形成大型肿瘤，还会快速扩散至全身。其典型症状涵盖痰中带血、持续咳嗽、胸部疼痛以及呼吸急促。尽管以铂类药物为基础的化疗在初期能够带来较高的缓解率，但患者往往在几个月内便会面临复发，急需进一步的治疗方案。 近日，安进(Amgen)公司宣布在圣地亚哥举行的2024年世界肺癌大会(WCLC)上展示了其双特异性T细胞接合剂(BiTE)抗体Imdelltra(tarlatamab，塔拉妥单抗)的最新数

重症肌无力（gMG）是一种严重影响患者生活质量的自身免疫性疾病，通常导致肌肉无力，影响身体各个部位的功能。尽管目前医学上已有一些治疗方法，但治疗效果和疗程控制上仍存在显著的局限性。近年来，针对Fc受体（FcRn）的靶向治疗成为了研究的热点，其中Nipocalimab（尼卡利单抗）作为一款创新型药物，取得了令人瞩目的进展。近期，强生公司宣布其Nipocalimab获得美国FDA优先审查，用于治疗全身型重症肌无力。这一新型疗法的问世，给gMG患者带

在治疗白癜风方面，Opzelura(ruxolitinib,鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏)已成为许多人的一个有前景的选择。Opzelura是一种外用乳膏，含有Janus激酶（JAK）抑制剂，其作用是靶向免疫系统以帮助皮肤重新着色。但是您可以安全地使用Opzelura治疗白癜风多长时间？ 以上图片为Opzelura(ruxolitinib,芦可替尼/鲁索替尼乳膏剂)在致泰药业实拍图 了解白癜风和Opzelura(ruxolitinib,鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏) 白癜风是一种导致色素流失的皮肤病，导致皮肤上出现白斑。它被认为

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由X染色体上致命基因突变引发的退行性神经肌肉疾病，主要影响男性患者。随着医学研究的进展，治疗DMD的方法逐渐多样化。2024年12月，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了药物Duvyzat（吉维司他，Givinostat）用于治疗6岁及以上的DMD患者，为这一致命性遗传病的治疗开辟了新的方向。 杜氏肌营养不良症的临床特征与现有治疗方法 杜氏肌营养不良症（DMD）是最常见的肌营养不良症类型，其病因在于编码抗肌萎缩蛋白

骨肉瘤作为一种常见的恶性肿瘤，通常出现在青少年及年轻人群体中，且其治疗效果常常令人堪忧。尽管化疗是目前常用的治疗方式，但对于部分患者，尤其是那些在先前治疗中未能取得有效控制的复发或难治性骨肉瘤患者来说，现有治疗选择极为有限。面对这一挑战，葛兰素史克公司（GSK）推出了一种全新的治疗药物——GSK'227，这一药物最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，为这一领域带来新的希望。 骨肉瘤及其治疗现

Evkeeza在欧盟扩大适用年龄至6个月大的纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者 家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患儿出生时即面临极高的胆固醇水平，如果不及时治疗，常常会在较早的年龄就出现心血管疾病并面临过早死亡的风险。随着医学进步，治疗手段不断发展，一些针对HoFH的创新疗法已被批准，并开始应用于更广泛的患者群体。 2024年1月，欧盟委员会（EC）宣布扩大Evkeeza（依维苏单抗，Evinacumab）的适应症，使其可以应

小细胞肺癌（SCLC）是一种高度侵袭性的肺癌类型，约占所有肺癌病例的15%。其生长迅速且易于转移，使得大多数患者在确诊时已处于晚期。虽然一线治疗常以铂类化疗为主，但绝大多数患者会在治疗后不久发生复发，进而需要二线甚至三线治疗。目前，广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的治疗选择十分有限，生存期通常较短。近日，安进公司宣布，IMDYLLTRA（Tarlatamab,塔拉妥单抗）在英国获得了有条件上市许可，成为治疗经多种治疗失败的广泛期小细胞肺癌

胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道常见的间充质肿瘤，通常发生在胃和小肠。随着医学技术的进步，针对该病的治疗方法也在不断演进。近年来，针对耐药性GIST的治疗成为临床研究的重点，尤其是在现有药物失效后的后线治疗中，出现了多项突破性进展。2022年，由日本大鹏药品公司开发的Jeselhy（匹米替比）获得了日本厚生劳动省的批准，成为全球首个上市的HSP90抑制剂，并被用于四线治疗进展性GIST。 GIST的治疗挑战与现有药物的局限 胃肠道间质瘤（GIST

低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种罕见但顽固的癌症类型，其治疗一直是医学界的难题。这种疾病以复发率高、对化疗不敏感为特点，目前尚无专门获批的针对性治疗方案。2024年，美国生物制药公司Verastem Oncology宣布，Avutometinib和Defactinib联合疗法的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）优先审评，标志着针对这一疾病的精准医疗有了新的突破。 LGSOC的独特挑战 低级别浆液性卵巢癌与常见的高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）截然不同，其发病

近年来，癌症治疗领域的突破层出不穷，尤其是免疫疗法为患者带来了新的希望。2024年12月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种全新剂型的纳武单抗皮下制剂——Opdivo Qvantig。这一创新为癌症患者提供了更便捷的用药选择，也标志着肿瘤免疫治疗迈向了新的阶段。 全面适用：涵盖多种癌症适应症 Opdivo Qvantig的适应症覆盖了纳武单抗静脉输注制剂的所有批准适应症，包括肾细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌

非小细胞肺癌（NSCLC）一直是全球致死率最高的癌症之一，特别是在欧洲，非小细胞肺癌占所有肺癌病例的85%。尽管近年来靶向治疗和免疫治疗的不断发展为患者带来了新的治疗希望，但针对EGFR突变型非小细胞肺癌的治疗仍然面临着一些挑战。尤其是EGFR突变患者在接受初期靶向治疗后，往往出现耐药性或者病情复发的情况。因此，如何开发更为有效的治疗方案，特别是在一线治疗阶段，对于改善患者的长期生存率具有至关重要的意义。 2024年12月30日

乳腺癌是全球女性健康领域的重要挑战之一，尤其是激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的乳腺癌患者，由于治疗选择有限，其生存质量和预后面临极大挑战。近日，日本批准了一种创新疗法Datroway，为特定乳腺癌患者提供了全新治疗方案。 创新疗法Datroway：抗体偶联药物的新突破 Datroway是由第一三共与阿斯利康联合开发的抗体偶联药物（ADC）。作为一款基于DXd技术的创新疗法，它将人源化靶向Trop-2的单克隆抗体与新型DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd）结合。这

囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）是一种严重的遗传性疾病，影响患者的呼吸系统、消化系统和其他器官功能。近年来，精准医学的快速发展推动了针对囊性纤维化基因缺陷的治疗手段不断优化。美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准将Trikafta的使用范围扩大至2岁及以上的患者，这标志着这一突破性药物在囊性纤维化治疗领域迈出重要一步。以下将从批准背景、临床数据、药物适应症以及安全性四个方面展开介绍。 扩大批准：精准医疗的延伸 此次FDA批

近年来，系统性红斑狼疮（SLE）治疗取得了显著的进展。随着新药物的批准和治疗方法的不断优化，越来越多的患者可以通过正确的治疗进入缓解期，或实现低病活动状态。尤其是在2023年和2024年，全球范围内针对狼疮的最新治疗指南发布，给临床治疗提供了新的方向。这些指南为治疗狼疮的医生和患者提供了宝贵的参考，帮助他们制定个性化的治疗方案。以下将介绍系统性红斑狼疮的最新治疗方法，并结合一些新药的应用，分析它们如何改善治疗效

GEMTESA获FDA批准用于膀胱过度活动症并正接受良性前列腺增生药物治疗的男性患者 近年来，随着人口老龄化的加剧，膀胱过度活动症（OAB）逐渐成为困扰大量男性患者的常见疾病。OAB是一种由于膀胱肌肉过度收缩引发的一系列症状，如尿急、尿频、急迫性尿失禁等。这些症状不仅影响日常生活质量，还可能导致患者出现焦虑和抑郁等心理问题。而在患有良性前列腺增生（BPH）的男性群体中，OAB的症状更为普遍且难以控制。2024年12月，住友制药美国公司

随着肥胖和超重问题日益严重，全球范围内寻求有效的减重疗法成为了医疗领域的重要课题。肥胖不仅影响个人的生活质量，还增加了多种慢性疾病的风险，如2型糖尿病、高血压和心血管疾病等。近年来，随着科学研究的不断进步，许多新型减重药物相继获得批准，为患者提供了更多选择。在这些新药中，诺和诺德公司开发的CagriSema引起了广泛关注。这款药物结合了两种有效成分，在减重效果上表现突出，最近通过了3期临床试验，并取得了显著的成

原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种以肝内小胆管慢性炎症和渐进性破坏为特征的自身免疫性肝病。如果未得到有效治疗，可能会导致肝硬化甚至肝衰竭。近年来，Livdelzi（seladelpar，司拉德帕）作为一种新型药物，在治疗PBC方面表现出显著的疗效与良好的安全性，受到临床界的高度关注。 ASSURE研究：长期疗效与安全性的证据 在一项名为ASSURE的3期研究中，研究者对Livdelzi的长期疗效与安全性进行了深入评估。这项开放标签研究招募

家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见且遗传性强的疾病，其主要特征是结肠和直肠内生成大量息肉，并伴随极高的癌变风险。然而，对于这种严重疾病，目前尚无经过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的有效疗法。2023年12月19日，Sapience Therapeutics宣布其β-连环蛋白拮抗剂ST316被FDA授予孤儿药资格，标志着治疗FAP的研究迈出了重要一步。 家族性腺瘤性息肉病：不可忽视的遗传性挑战 家族性腺瘤性息肉病是一种由APC基因突变引发的常染色体显性遗传病

2024年9月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Cobenfy（xanomeline和trospium chloride），这款药物成为30年来首个获批用于治疗成人精神分裂症的新药。Cobenfy的批准引起了医学界的广泛关注，尤其是在精神分裂症的治疗上，传统的抗精神病药物效果有限且副作用较多。Cobenfy的推出，可能为患者提供一个更有效且副作用更小的治疗选择。然而，尽管这一药物在临床试验中取得了积极结果，专家们仍然提醒，药物的长期安全性和效果仍需进一步评估。 以

血友病是一种由先天性凝血因子缺乏所引起的遗传性出血性疾病，患者的凝血功能异常容易导致自发性和创伤性出血，严重时可能危及生命。血友病分为血友病A和血友病B，其中血友病A是由于凝血因子VIII（FVIII）缺乏，而血友病B则是凝血因子IX（FIX）缺乏所导致。传统上，血友病患者的治疗依赖于静脉注射替代缺失的凝血因子，但这一治疗方法存在一定的局限性，尤其是在存在凝血因子抑制物的患者中，治疗效果和安全性面临挑战。近期，诺和诺德公

欧适维Oxervate(cenegermin,塞奈吉明)是由Dompe farmaceutici SpA公司研制的新药，用于治疗神经营养性角膜炎。它作为首个治疗影响角膜的罕见眼病神经营养性角膜炎的局部疗法，让许多患者的角膜得以完全复原。欧适维Oxervate(cenegermin,塞奈吉明)在2015年就获得了FDA授予的孤儿药资格，后在2017年再获EMA的批准。 神经营养性角膜炎（Neurotrophic keratitis，NK）是一种罕见眼病，发病率不到万分之五。这种会导致角膜上皮的渐进损伤的疾病有很多诱因，其中包括损伤到

肥胖症和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）是全球范围内常见且严重的健康问题。这两者通常相互关联，且给患者带来巨大的健康负担。肥胖症不仅是引发多种慢性疾病的主要原因，还与OSA的发生密切相关，OSA又会进一步加重肥胖症患者的健康风险。近年来，随着肥胖症治疗药物的发展，特别是一些新型药物的出现，治疗这类复杂疾病的方案逐渐变得多样化。2024年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Zepbound（tirzepatide，替尔泊肽）用于治疗肥胖成人

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见且严重的遗传性代谢障碍，主要特点是患者体内甘油三酯水平异常升高，极易引发急性胰腺炎等严重健康问题。目前，FCS的治疗依赖于严格的低脂饮食控制，但这一方法无法完全有效地管理甘油三酯水平。因此，寻找新的治疗手段成为了医学研究的关键目标之一。近期，Ionis制药公司宣布，FDA已批准其反义寡核苷酸（ASO）药物Tryngolza（olezarsen）用于治疗FCS成人患者，这一进展为FCS患者带来了新的治疗希望。

在抗癌药物的研发过程中，靶向治疗因其特异性强、效果显著而成为现代医学的重要突破。ALK（间变性淋巴瘤激酶）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，传统化疗疗效有限，靶向治疗成为新的希望。近日，贝达药业与其控股子公司Xcovery Holdings共同开发的Ensacove（ensartinib,恩沙替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的新型药物。 Ensacove的药物背景 Ensacove（ensartinib,恩沙替尼）是一种新型高

广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）是小细胞肺癌（SCLC）的一种严重亚型，因其侵袭性强、转移迅速，通常在确诊时已处于晚期，治疗效果往往较为有限。虽然铂类化疗是该疾病的标准治疗方案，但其疗效有限，许多患者会在治疗后出现疾病进展或复发。近年来，靶向治疗与抗体药物偶联物（ADC）的出现，为治疗该类难治性肿瘤带来了新的希望。2023年12月17日，吉利德科学宣布，美国FDA已授予其抗体药物Trodelvy（戈沙妥珠单抗）突破性疗法认定，用于治疗那些

多发性硬化症（MS）是一种影响中枢神经系统的慢性免疫介导性疾病，通常以反复发作和逐步的神经损害为特征。随着病情的进展，许多患者会进入非复发性继发性进行性多发性硬化（nrSPMS）阶段，此时疾病的活动性较低，但神经功能的恶化持续发生，最终可能导致严重的残疾。尽管现有的治疗手段能够缓解疾病的急性发作，但对于处理后期进行性阶段的治疗仍显不足。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）给予Tolebrutinib一项重要的治疗突破性指定，