2025年2月4日，生物制药公司Supernus Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其推出的ONAPGO（盐酸阿扑吗啡注射剂）作为一种新的治疗药物，专门用于缓解晚期帕金森病（Parkinson’s Disease，PD）患者的运动波动问题。这一批准的获得，为帕金森病患者提供了新的治疗选择，并且ONAPGO是首个也是唯一一个被批准用于治疗成人晚期帕金森病运动波动的皮下注射药物。

什么是ONAPGO？
ONAPGO是一种盐酸阿扑吗啡注射剂，之前的名称为SPN-830。作为一种处方药，它被用于缓解晚期帕金森病患者的“运动波动”症状，尤其是患者在服用常规药物（如左旋多巴）时出现的“OFF时间”现象。在帕金森病的治疗过程中，患者经常会经历药物疗效的波动，即所谓的“ON”时间（药物起效时间）和“OFF”时间（药效减弱或失效时），ONAPGO的引入为这一问题提供了有效的治疗途径。
治疗研究：基于三期临床试验的结果
ONAPGO的批准是基于一项为期12周的大规模多中心、平行组、双盲、随机、安慰剂对照的三期临床试验结果。这项研究共招募了107名晚期帕金森病患者，主要评估了ONAPGO在减少患者每日“OFF时间”以及增加“GOOD ON时间”（即没有麻烦的运动障碍的ON时间）方面的疗效与安全性。
研究的主要疗效终点是观察患者每日OFF时间的变化，而次要终点则包括患者报告的“GOOD ON”时间变化以及患者整体印象变化（PGIC）。研究结果显示，ONAPGO在12周治疗期间显著减少了患者的每日OFF时间，并显著增加了每日的GOOD ON时间。
疗效显著：ONAPGO的作用与优势
在临床试验中，接受ONAPGO治疗的患者与安慰剂组相比，取得了显著的疗效改善。具体而言，ONAPGO治疗组患者的每日OFF时间平均减少了2.6小时，而安慰剂组患者的减少仅为0.9小时。此外，ONAPGO组患者的每日GOOD ON时间增加了2.8小时，相比之下，安慰剂组仅为1.1小时。
这一差距不仅在治疗的12周内持续存在，早在治疗的第一周，ONAPGO组就已经显现出了更大的OFF时间减少和GOOD ON时间增加。临床数据还表明，ONAPGO组的患者在总体健康状况上的改善频率远高于安慰剂组，79%的ONAPGO治疗患者报告称健康状况有所改善，而安慰剂组仅有24%的患者表示健康状况改善。这些结果表明，ONAPGO在治疗晚期帕金森病运动波动方面具有明显的优势。
常见不良反应与安全性分析
尽管ONAPGO在临床试验中表现出了显著的疗效，但如同所有药物一样，它也存在一定的副作用。最常见的副作用包括输液部位的结节、恶心、嗜睡、输液部位的红斑、运动障碍、头痛以及失眠。需要注意的是，在接受ONAPGO治疗的患者中，约有10%以上的人经历了这些不良事件。
值得庆幸的是，大部分副作用都是轻度到中度的，且大多数患者能够在继续治疗的过程中逐渐适应。根据临床试验的数据，只有极少数患者因为不良反应而停止治疗。
帕金森病的挑战与ONAPGO的意义
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要影响运动控制，症状包括震颤、肌肉僵硬、运动迟缓和平衡问题。随着疾病的进展，许多患者会经历运动波动，即药物治疗效果的波动，通常表现为“ON”和“OFF”时间的交替。ONAPGO的出现，为这些患者提供了一个新的有效治疗选择，尤其是在传统治疗方法无法完全缓解“OFF时间”时，ONAPGO能够提供更稳定的疗效，帮助患者保持更长时间的良好运动功能，进而改善他们的生活质量。
帕金森病在美国影响约100万人，全球患者数超过1000万。随着人口老龄化，帕金森病的发病率逐年增加，尤其是在60岁以上的人群中，患病风险更高。因此，开发针对帕金森病新型治疗药物的需求日益增加，而ONAPGO正是这一需求的回应，它的批准无疑为临床提供了一个重要的治疗新选择。
ONAPGO的使用与未来展望
虽然目前尚无治愈帕金森病的方法，但通过药物治疗，尤其是像ONAPGO这样的新药，能够显著改善患者的运动功能和生活质量。ONAPGO的出现，使得晚期帕金森病患者的治疗有了更多的选择，尤其是对于那些在常规药物治疗中未能获得足够缓解的患者而言，这是一种重要的治疗突破。
值得一提的是，目前尚不清楚ONAPGO是否对儿童患者有效和安全，因此该药物仅推荐用于成年患者。随着临床使用的增加，未来可能会有更多的研究来评估ONAPGO在不同患者群体中的效果和安全性。
ONAPGO（盐酸阿扑吗啡注射剂）的批准，标志着治疗晚期帕金森病运动波动的一项重要突破。其通过显著减少OFF时间并增加GOOD ON时间，为广大帕金森病患者带来了新的希望。在未来，随着更多临床数据的积累，ONAPGO或许会为更多患者带来更好的治疗体验，并为帕金森病的管理提供更为有效的解决方案。