10月24日,Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840(四硫钼酸双胆碱)。该药物是一种用于治疗肝豆状核变性的候选药物。Monopar将以现金加股权的形式向 Alexion 支付预付款,具体金额未披露。Monopar 还将根据销售额和监管里程碑支付分级版税。Monopar 将负责未来所有全球开发和商业化活动。
Monopar 股价因与阿斯利康达成授权协议而飙升,涨幅高达605%,市值增长近两倍。
肝豆状核变性(hepatolenticular degeneration,HLD),又称Wilson病(Wilson disease,WD),是因铜转运ATP酶β(ATPase copper transporting beta,ATP7B)基因突变而导致的铜代谢障碍性疾病。该病临床表现复杂,主要为肝脏和神经系统病变,易漏诊、误诊。
这款药物代号为ALXN1840(以下简称“1840”),上一任持有者是罕见病巨头Alexion。2年多前,1840连同Alexion整个公司都被阿斯利康以390亿美元的巨资买走。
ALXN1840在临床试验中显示出了积极的结果。3期FoCus试验的数据显示,与标准护理(SoC)相比,ALXN1840能够快速和持续地改善组织中的铜动员,其铜动员能力约为SoC的3倍。此外,ALXN1840还改善了神经学症状,并且安全且耐受性良好。
2023年2月9日,阿斯利康2022年财报透露,预计1840将在2023年下半年获批上市。然而就在2个多月后,5月份阿斯利康在公布2023Q1业绩的时候,这款产品就从「即将获批上市」,变成了「被终止」。并给阿斯利康造成了2.44亿美元的减值。公告里给出的原因是:基于监管机构对3期关键试验和两项2期机制验证试验的反馈做出的决策。
Monopar Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官 Chandler D. Robinson 博士,曾经在实验室中参与了 ALXN-1840 的研究工作。2013年,他在年度会议上发表了主题演讲,分享了他将 ALXN-1840 从实验室研究阶段成功带到患者身边的经验。
2023年,该药物项目被宣布终止。Chandler 博士因其与该项目的长期关联以及对未满足的医疗需求的认识,通过肝豆状核变性患者、肝豆状核变性协会以及医生们交流,并收到了参与临床试验患者的积极反馈,他们表示在长期服用该药物后获得了显著益处,这促使他们决定重启ALXN-1840的研发
Monopar 股价因与阿斯利康达成授权协议而飙升,涨幅高达605%,市值增长近两倍。
肝豆状核变性(hepatolenticular degeneration,HLD),又称Wilson病(Wilson disease,WD),是因铜转运ATP酶β(ATPase copper transporting beta,ATP7B)基因突变而导致的铜代谢障碍性疾病。该病临床表现复杂,主要为肝脏和神经系统病变,易漏诊、误诊。
这款药物代号为ALXN1840(以下简称“1840”),上一任持有者是罕见病巨头Alexion。2年多前,1840连同Alexion整个公司都被阿斯利康以390亿美元的巨资买走。
ALXN1840在临床试验中显示出了积极的结果。3期FoCus试验的数据显示,与标准护理(SoC)相比,ALXN1840能够快速和持续地改善组织中的铜动员,其铜动员能力约为SoC的3倍。此外,ALXN1840还改善了神经学症状,并且安全且耐受性良好。
2023年2月9日,阿斯利康2022年财报透露,预计1840将在2023年下半年获批上市。然而就在2个多月后,5月份阿斯利康在公布2023Q1业绩的时候,这款产品就从「即将获批上市」,变成了「被终止」。并给阿斯利康造成了2.44亿美元的减值。公告里给出的原因是:基于监管机构对3期关键试验和两项2期机制验证试验的反馈做出的决策。
Monopar Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官 Chandler D. Robinson 博士,曾经在实验室中参与了 ALXN-1840 的研究工作。2013年,他在年度会议上发表了主题演讲,分享了他将 ALXN-1840 从实验室研究阶段成功带到患者身边的经验。
2023年,该药物项目被宣布终止。Chandler 博士因其与该项目的长期关联以及对未满足的医疗需求的认识,通过肝豆状核变性患者、肝豆状核变性协会以及医生们交流,并收到了参与临床试验患者的积极反馈,他们表示在长期服用该药物后获得了显著益处,这促使他们决定重启ALXN-1840的研发