【Fabhalta在IgA肾病中的关键研究】
在支持该适应症获批的多中心、随机、双盲研究(APPLAUSE-IgAN,NCT04578834)中,评估了518名成人原发性IgA肾病患者每日两次口服Fabhalta 200毫克的疗效和安全性。
该研究的主要终点是9个月时的蛋白尿减少(通过24小时UPCR测定)和24个月期间的年总估算肾小球滤过率(eGFR)斜率。次要终点包括UPCR率降低、复合肾衰竭事件和疲劳程度的变化。
研究中期分析的重点是降低蛋白尿,结果显示,Fabhalta治疗9个月后蛋白尿水平较起始降低了44%,而安慰剂组仅降低了9%。此外,与安慰剂相比,Fabhalta治疗使患者蛋白尿显著减少了38%。
试验中,Fabhalta的安全性良好,与既往报告的数据一致。常见不良事件包括上呼吸道感染、脂质紊乱和腹痛。潜在的严重不良事件可能是由荚膜细菌引起的,例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。