肌营养不良是一种遗传代谢性的肌肉疾病，在神经系统疾病当中属于比较少见的种类，目前还没有能够确定有效的治愈方法，仅可以使用药物来延缓疾病进展，推迟患者残疾的时间。

进行性肌营养不良是一组原发于肌肉组织的变性病，与遗传因素有关，大多数的病人都有家族史，表现是进行性加重的肌肉萎缩和无力。

根据遗传的方式以及病人发病的年龄、萎缩肌肉的分布以及病程和预后，可以分为不同的临床类型，但是不管是哪一临床类型，预后都不太好。

进行性肌营养不良主要是遗传性疾病，也是变性疾病，所以没有太多特效的治疗，并且病情的严重程度，主要跟患儿家族史中的遗传的代数成反比，就是家族中受累的代数，一代一代受累越多，病情可能一代比一代减轻。

肌营养不良属中医“痿病”范畴。由于先天基因缺陷，引起细胞膜功能紊乱产生肌原纤维断裂、坏死而引起肌肉疾病。其临床表现为由肢体近端开始的两侧对称性的进行性加重的肌肉无力、萎缩和假性肥大，个别病例尚有心肌受累。

临床上常分为假性肥大型、面肩肱型和肢带型，有明显的家族遗传性，儿童患者多见。